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前瞻基因产业全球周报第96期基因编辑在活体动物
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摘要:CRISPR基因编辑在活体动物上成功治疗癌症 且永久有效 近日,以色列特拉维夫大学的研究人员基于此,开出了一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP,可专门针对癌细胞并通过
CRISPR基因编辑在活体动物上成功治疗癌症 且永久有效
近日,以色列特拉维夫大学的研究人员基于此,开出了一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP,可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使(信使RNA),可对CRISPR酶Cas9进行编码,Cas9作为剪切细胞DNA的分子剪刀会剪切癌细胞的DNA,从而使其失效并永久防止复制。
最安全基因治疗载体AAV 竟有潜在致癌性
《自然·生物技术》的一项研究显示AAV 基因疗法有可能提升患癌风险。该研究长期跟踪了 9 只经 AAV 治疗的患有 A 型血友病的狗,发现其中 7 只狗在治疗后成功稳定产生凝血因子 Ⅷ。然而,其中 2 只狗血液中凝血因子 Ⅷ 的含量在 3 年后仍在上升,而到了第 7-8 年后,便达到了最初水平的 4 倍左右。
解决“卡脖子”难题 济南在全国率先布局基因编辑产业
济南在全国范围内率先布局的基因编辑产业,11月16日举行项目基地开工仪式。这一项目依托全球植物基因编辑领军团队,致力于推动基因编辑这一革命性技术在源头创新、作物改良及分子检测等多个领域的产业化应用。
安序源与中科院苏州医工所共同合作开发液体活检技术
第四代单分子测序平台研发企业安序源(Axbio)宣布与中科院苏州生物医学工程技术研究所(简称苏州医工所)核酸检测技术研究中心郑岷雪教授团队签署合作协议,双方将在液体活检领域开展全方位战略合作。液体活检是肿瘤精准医疗的一项重要技术。
再生元与UCLA Health达成合作 进行全外显子组测序
再生元和UCLA Health宣布了一项关于全外显子组测序的合作研究。根据协议条款,Regeneron遗传学中心将为15万名患者提供全外显子组测序。所有患者信息和标本将被去除。此次合作的财务和其他细节没有披露。
礼来制药与Precision BioSciences宣布签订基因编辑研究合作与许可协议
礼来制药与生物制药公司Precision BioSciences, Inc.宣布达成研究合作和独家许可协议,利用Precision专有的ARCUS?基因组编辑平台,研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法,初步重点是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶点。
FDA批准首种新冠病毒家用检测试剂盒
美国为了遏制疫情继续蔓延,批准了首种可在家使用的新冠病毒自我检测试剂盒。美国食品药品监督管理局(FDA)批准了在家自用的检测试剂盒,它适用于14岁及以上,医生认为疑似感染新冠肺炎的患者。该试剂盒属于处方药,可在30分钟内出结果。美国食品药品监督管理局专员史蒂芬·哈恩在推特中说:“我们将继续以高速反应应对新冠肺炎。”
AAV基因疗法MMA-101获FDA孤儿药名称
基因治疗公司AskBio与Selecta Biosciences宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予MMA-101孤儿药名称,MMA-101是一种基于AAV的基因疗法,用于治疗由于甲基丙二酰辅酶A突变酶(MMUT)基因突变而导致的孤立的甲基丙二酸血症(MMA)。
Foundation Medicine与TwinStrand Biosciences签订专利许可和技术协议
基因测序公司Foundation Medicine宣布已与生物技术公司TwinStrand Biosciences签订了一项非独家协议,授权其两项基础专利。此次合作将帮助推动Foundation Medicine向医生及其患者提供最高质量数据和基因组学见解。
基因技术公司Agendia与Paige宣布达成合作 共同开发疾病治疗工具
基因技术公司Agendia与诊断技术公司Paige宣布建立战略合作伙伴关系,将重新定义精准肿瘤学。此次合作将实现共同开发治疗计划工具,这些工具将基于云的Paige平台与Agendia专有的MammaPrint?和BluePrint?诊断测试的基因组信息整合在一起,用于乳腺癌患者。
生物技术公司BioMarin撤回基因疗法Roctavian在欧盟的监管申请
欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示,生物技术公司BioMarin撤回基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,valrox,BMN270)在欧盟的监管申请,原因是:BioMarin已确定无法提供所需的数据,以解决在当前程序内与临床研究结果相关的EMA高级治疗产品委员会给出的主要反对意见。
文章来源:《产业与科技论坛》 网址: http://www.cyykjltzz.cn/zonghexinwen/2021/0310/1272.html
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